多发性骨髓瘤维持治疗伊沙佐米

近日武田制药宣布，其随机临床3期TOURMALINE-MM3研究达到其主要终点，在诊断为对高剂量治疗（HDT）和自体干细胞移植（ASCT）有应答的多发性骨髓瘤成年患者中，与安慰剂相比，口服NINLARO(ixazomib，伊沙佐米)单药作为维持治疗使无进展生存期（PFS）出现统计学显著改善。武田制药计划将试验中的数据提交监管机构。NINLARO目前尚未被批准作为一种维持治疗应对自体干细胞移植后的多发性骨髓瘤。

伊沙佐米是一种口服蛋白酶体抑制剂，也正被研究用于治疗多发性骨髓瘤以及全身性轻链（AL）淀粉样变性，也是第一个进入临床3期试验并获得批准的口服蛋白酶体抑制剂。NINLARO通过优先审评于2015年11月获得美国FDA批准，并在2016年11月获得欧洲委员会批准。在美国和欧洲，NINLARO联合来那度胺及地塞米松用于治疗已经接受过至少一种先前疗法的多发性骨髓瘤患者。NINLARO已获得超过55个国家的监管机构的上市许可。

TOURMALINE-MM3试验是一项在656名患者中进行的随机、安慰剂对照、双盲3期临床研究，与安慰剂相比，旨在确定对伴随着HDT和ASCT诱导治疗有应答的多发性骨髓瘤受试者中，伊沙佐米作为维持治疗对无进展生存期（PFS）的影响。该研究主要终点即无进展生存期（PFS），关键的次要终点包括总生存期（OS）。且试验中没有发现新的安全信号。伊沙佐米在维持治疗情景中的安全性与之前报告的伊沙佐米单药使用结果一致。完整的临床数据结果将在12月的第60届美国血液学会年会上呈报。

武田副总裁兼肿瘤临床研发总监Jesús Gomez Navarro博士说到，“在该维持治疗情景中，关键的是我们需要发现有效、可耐受且便利的制剂。TOURMALINE-MM3试验的结果代表着我们朝扩大NINLARO作为维持疗法使用的目标迈出了重要的一步。这是首个也是唯一一个评估蛋白酶体抑制剂的3期安慰剂对照研究。”

多发性骨髓瘤（MM）是比较常见的恶性血液性疾病，多发于中老年人，且男性明显多于女性。目前，多发性骨髓瘤（MM）在我国的发病率逐年上升。目前难治、复发多发性骨髓瘤（MM）治疗仍是国内外面临的一大挑战。来那度胺（雷利度胺）是第2代口服的免疫调节药物。美国食品和药物管理局（FDA）于2006年6月批准其应用于多发性骨髓瘤（MM）的治疗。来那度胺+地塞米松、硼替佐米+地塞米松、卡非佐米+地塞米松或泊马度胺+地塞米松是难治、复发多发性骨髓瘤（MM）治疗的主要方案。

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