FDA批准健赞公司的普乐沙福(Plerixafor)用于非霍奇金淋巴瘤和多发性骨髓瘤患者的自体移植

2008年12月15日，健赞公司（GenzymeCorporation）今天宣布，美国食品药品管理局（FDA）已批准普乐沙福(Plerixafor)上市。该药物旨在与粒细胞集落刺激因子（G-CSF）联合使用，用于动员造血干细胞进入血液循环，以便采集并随后用于非霍奇金淋巴瘤和多发性骨髓瘤患者的自体移植。该产品还被授予了孤儿药资格。

华盛顿大学医学博士、哲学博士、教授JohnF.DiPersio表示：“对于需要干细胞移植的某些类型癌症患者来说，普乐沙福(Plerixafor)是一项重要的治疗进步。该产品应为患者、医生和移植中心带来获益，成为移植治疗方案中不可或缺的一部分。”

普乐沙福(Plerixafor)旨在将造血干细胞从骨髓动员到血液循环中，以便进行采集，从而提高某些类型癌症患者能够进行移植的可能性。目前，在进行移植之前，患者可能会接受规定剂量的化疗和/或称为生长因子的其他药物，以帮助将造血干细胞动员到血液循环中。一旦干细胞释放到血液中，就会被采集起来为移植做准备。

为了能够进行移植，必须采集到最低数量约为每公斤体重200万个干细胞。对许多患者来说，这个过程可能需要三到四个小时，并且需要持续多天。即便如此，一些患者仍无法动员出足够的细胞，导致无法进行移植。

DiPersio博士补充说：“对许多癌症患者来说，能够进行移植是他们获得缓解或治愈的唯一希望。”

在普乐沙福(Plerixafor)的关键性研究中，接受普乐沙福(Plerixafor)联合G-CSF治疗的NHL患者中，有59%在四次或更少的单采次数内采集到了至少每公斤体重500万个干细胞的目标数量，而安慰剂组患者中这一比例为20%。普乐沙福(Plerixafor)组达到目标细胞计数的中位天数为三天，而安慰剂组无法评估。接受普乐沙福(Plerixafor)联合G-CSF治疗的多发性骨髓瘤患者中，有72%在两次或更少的单采次数内采集到了至少每公斤体重600万个干细胞的目标数量，而安慰剂组患者中这一比例为34%。普乐沙福(Plerixafor)组达到目标细胞计数的中位天数为一天，而安慰剂组为四天。关键性研究中选择的干细胞目标数量是基于文献建议，即达到这些目标有助于促进植入。最新的12个月随访结果显示，普乐沙福(Plerixafor)联合G-CSF组与安慰剂联合G-CSF组患者的移植物持久性比率相当。

除了对NHL和MM患者预期的获益外，普乐沙福(Plerixafor)还可能为移植中心带来经济效益。该产品有可能减少单采天数，并为移植中心提供可预测且高效的单采中心使用效率。普乐沙福(Plerixafor)还可能减少因单用G-CSF当前疗法无法动员足够数量细胞而需要进行第二次动员操作的患者数量。在美国，已有超过1000名患者通过一项人道主义使用计划接受了普乐沙福(Plerixafor)治疗。自欧洲启动类似的人道主义使用计划以来的六个月内，另有250名患者接受了该产品。这些患者在使用当前的标准治疗方案时均未能动员出足够的细胞进行移植。

健赞公司将通过其移植和肿瘤业务部门下属的血液和骨髓移植销售团队在美国将普乐沙福(Plerixafor)商业化。该专业团队将获得该业务部门肿瘤销售团队的支持，以覆盖全国范围内的目标血液科医生/肿瘤科医生和移植专家。这种协同方法将支持这些业务互补的客户群体中的医生和患者。健赞公司还销售Clolar（氯法拉滨），该产品适用于至少接受过两种既往治疗方案后复发性或难治性急性淋巴细胞白血病的儿童患者。该公司最近提交了一份补充新药申请，以将Clolar的适应症扩大至治疗成人急性髓系白血病患者。健赞公司的药物Campath（阿仑单抗）和Thymoglobulin（抗胸腺细胞球蛋白[兔]）也用于血液学/肿瘤学领域。

健赞公司已在欧洲提交了普乐沙福(Plerixafor)的上市申请，并预计该产品将于2009年下半年获批。健赞公司最近在澳大利亚和巴西提交了申请，并计划在全球多达60个国家提交更多申请。普乐沙福(Plerixafor)已在墨西哥获得孤儿药资格，这使得该产品在获得美国批准后即可在墨西哥上市。全球每年因多发性骨髓瘤、霍奇金淋巴瘤、非霍奇金淋巴瘤及其他疾病进行的造血干细胞移植大约有55,000例。健赞公司预计，随着时间的推移和进一步的临床开发，普乐沙福(Plerixafor)将用于这些操作中的大多数。该产品在移植领域的高峰年销售额预计将达到4亿美元。

健赞公司认为，普乐沙福(Plerixafor)在当前适应症之外可能有更广泛的应用。早期的临床前和临床研究已经在探索普乐沙福(Plerixafor)的其他治疗适应症，包括在异基因干细胞移植中动员造血干细胞，以及在肿瘤学/血液学治疗（如成人髓系白血病）中的肿瘤增敏作用。

健赞公司移植和肿瘤业务高级副总裁兼总经理JosephLobacki表示：“普乐沙福(Plerixafor)是一种令人兴奋且创新的新疗法，扩展了健赞公司对血液学和肿瘤学领域的贡献。我们期待着加强与血液骨髓移植界的合作，将这一产品广泛提供给面临非霍奇金淋巴瘤或多发性骨髓瘤移植操作的患者。”

关于普乐沙福(Plerixafor)

普乐沙福(Plerixafor)是一种新型小分子CXCR4趋化因子受体拮抗剂，多项早期研究已证明，它可以快速有效地增加非霍奇金淋巴瘤和多发性骨髓瘤患者血液中循环干细胞的数量。一旦干细胞进入血液循环，就可以被采集用于自体干细胞移植。健赞公司自2006年收购AnorMED公司以来一直在开发普乐沙福(Plerixafor)。

重要的安全信息

普乐沙福(Plerixafor)适用于与粒细胞集落刺激因子联合使用，动员造血干细胞进入血液循环，以便采集并随后用于非霍奇金淋巴瘤和多发性骨髓瘤患者的自体移植。处方医生和患者应注意，在白血病患者中可能存在肿瘤细胞动员、循环白细胞增加和血小板计数降低、脾脏肿大，以及对孕妇给药时可能对胎儿造成伤害的风险。在接受普乐沙福联合G-CSF治疗的患者中，发生率高于安慰剂组的最常见不良反应（≥10%）包括：腹泻、恶心、疲劳、注射部位反应、头痛、关节痛、头晕和呕吐。