Loargys是一种精氨酸特异性酶替代疗法，适用于以下人群：

1.年龄范围

适用于2岁及以上的儿童和成人患者。2岁以下患儿的安全性和有效性尚未确立。

2.疾病类型

适用于经基因或生化检测确诊的精氨酸酶1缺乏症(ARG1-D)患者。该病为尿素循环障碍的亚型之一，以精氨酸酶1酶活性缺失为特征。

3.治疗目标

用于治疗该病导致的高精氨酸血症(hyperargininemia)。高精氨酸血症是ARG1-D疾病进展的主要驱动因素。

4.联合治疗

Loargys必须与饮食蛋白限制联合使用。根据临床需要，可同时使用无精氨酸氨基酸补充剂及氮清除剂。

5.加速审批说明

该适应症基于血浆精氨酸水平降低获得FDA加速批准。持续批准取决于验证性试验中临床获益的确认和描述。